Petnaest dječaka oboljelih od Dišenove mišićne distrofije, rijetke genetske bolesti koja najčešće pogađa dječake, još čeka terapiju koja može usporiti napredovanje bolesti. Nakon višemjesečnih apela roditelja i Udruženja, u Vladi Federacije BiH održan je sastanak na kojem je najavljeno pokretanje procedure za interventni uvoz lijeka Givinostat. Međutim, konačna odluka o nabavci i finansiranju još nije donesena.
Terapija postoji, ali je još nema: Petnaest dječaka čeka odluku institucija
Za dječake oboljele od Dišenove mišićne distrofije vrijeme nije saveznik. Bolest postepeno slabi mišiće, a izgubljena funkcija se ne može vratiti naknadnim početkom terapije. Kako bolest napreduje, djeca sve teže hodaju, ustaju i obavljaju svakodnevne aktivnosti, a kasnije mogu biti zahvaćeni i mišići potrebni za disanje te srčani mišić.
„To nam je glavni i osnovni cilj, da spasimo sve ove dječake da ne izgube sposobnost samostalnog hoda, nakon čega zaista nema dostupna nijedna medicinska terapija koja bi mogla pokrenuti regeneraciju mišića i onda bi ta progresija bolesti išla tako daleko da u konačnosti obuhvati i napadne mišiće i pluća i mišiće srca kada je onda to potpuno životno ugrožavajuća bolest i u tom momentu i ljekari, s obzirom da nemaju adekvatnu terapiju da liječe takve pacijente, liječe samo posljednicu, ne liječe uzrok”, kazao je Mustafa Handžić, predsjednik Udruženja DMD u BiH.
Roditelji i Udruženje oboljelih od Dišenove mišićne distrofije već mjesecima od federalnih institucija traže da se Givinostat uvrsti među lijekove za koje je moguć interventni uvoz i da se osigura njegovo kontinuirano finansiranje. Na sastanku održanom 22. jula u Vladi Federacije BiH razgovarano je o reviziji liste lijekova za interventni uvoz, izradi registra pacijenata i utvrđivanju medicinskih kriterija za uključivanje djece u terapiju.
„Imamo još jednu administrativnu prepreku u Federalnom ministarstvu zdravstva. Kao krovna institucija, Ministarstvo treba uputiti Vladi Federacije BiH zahtjev s prijedlogom liste na kojoj bi se nalazio i lijek Givinostat. Vlada bi potom na jednoj od narednih sjednica trebala donijeti odluku i dati saglasnost da se lijek uvrsti na listu za interventni uvoz. Nakon toga bi, prema našim procjenama, u naredna četiri mjeseca mogla biti završena potrebna procedura kako bi terapija bila dostupna pacijentima oko Nove godine”, kazao je Mustafa Handžić, predsjednik Udruženja DMD u BiH.
Jedno od ključnih pitanja je i cijena terapije. Na sastanku je razgovarano o mogućnosti da sredstva budu osigurana preraspodjelom novca predviđenog za Federalni zavod zdravstvenog osiguranja i reosiguranja i Fond solidarnosti. Međutim, najavljena podrška još ne znači da je lijek nabavljen. Potrebno je donijeti odgovarajuće odluke, osigurati sredstva, završiti medicinsku dokumentaciju pacijenata i provesti proceduru uvoza.
„Negdje u javnosti i u našoj komunikaciji sa recimo roditeljima iz Instituta Republike Srpske, sa pacijentskom prijateljskom organizacijom iz Republike Hrvatske, postoji tu neka okvirna cijena jedne bočice koja se spominje oko 16.000 EUR, ali to nije neka sigurno konačna cijena“, kazao je Mustafa Handžić, predsjednik Udruženja DMD u BiH.
Givinostat je namijenjen usporavanju napredovanja Dišenove mišićne distrofije i nije ograničen samo na pojedine genetske varijante bolesti. Upravo zbog toga roditelji ga vide kao terapijsku mogućnost za veći broj oboljelih dječaka. Sastanak u Vladi Federacije BiH otvorio je mogućnost da ovaj lijek bude uvršten na listu za interventni uvoz, ali roditelji još čekaju odgovor na najvažnije pitanje, kada će prvi dječaci zaista dobiti terapiju.
