Givinostat za djecu u FBiH nalazi se u središtu hitnog apela roditelja i Udruženja za Duchenneovu mišićnu distrofiju u BiH, koji od Vlade Federacije BiH, Federalnog ministarstva zdravstva i Zavoda zdravstvenog osiguranja i reosiguranja FBiH traže da bez daljeg odgađanja osiguraju novac za liječenje 15 dječaka.
Na fotografiji objavljenoj uz apel nalazi se pet dječaka u dresovima Bosne i Hercegovine. Oni, kako navode autori objave, ne predstavljaju običnu sportsku ekipu, nego djecu koja vode mnogo težu borbu, borbu protiv rijetke bolesti koja im postepeno oduzima mišićnu snagu i sposobnost samostalnog kretanja.
Uz pet dječaka koji su javno stali pred kamere, na pristup terapiji čeka još deset njihovih vršnjaka. Roditelji upozoravaju da kod progresivne bolesti administrativna kašnjenja nisu samo pitanje procedura, jer se jednom izgubljena mišićna funkcija uglavnom ne može vratiti.
Givinostat za djecu u FBiH čeka odluku o finansiranju
Zahtjev roditelja odnosi se na uvrštavanje lijeka Givinostat, poznatog i pod trgovačkim nazivom Duvyzat, u Poseban program Liste lijekova Fonda solidarnosti FBiH, kao i na osiguravanje novca za njegovu kontinuiranu nabavku.
Prema navodima iz apela, djeci s istom dijagnozom iz Republike Srpske liječenje je omogućeno u inostranstvu preko Fonda solidarnosti „Duša djece“, dok pacijenti iz Federacije BiH još nemaju isti pristup. Zvanični pregled odluka ovog fonda pokazuje da je za jedno dijete oboljelo od Duchenneove mišićne distrofije u februaru 2026. godine odobreno 170.577,40 eura za nastavak liječenja u UKC-u Ljubljana.
Važno je razlikovati registraciju lijeka od odluke zdravstvenog fonda da plati liječenje. Givinostat se ne pojavljuje u Registru lijekova BiH za 2026. godinu, ali se terapija može osigurati kroz liječenje u inostranstvu ili odgovarajuće procedure uvoza lijeka koji nema dozvolu za promet u BiH.
Šta je Duchenneova mišićna distrofija?
Duchenneova mišićna distrofija je rijetka nasljedna bolest koja uglavnom pogađa dječake. Njihov organizam zbog promjene na određenom genu ne proizvodi dovoljno distrofina, proteina koji se može uporediti sa zaštitnim omotačem mišićnih vlakana.
Bez te zaštite mišići se tokom svakodnevnog kretanja postepeno oštećuju i slabe. Dijete najprije teže trči, ustaje ili se penje uz stepenice, a napredovanjem bolesti može izgubiti sposobnost samostalnog hodanja.
Bolest je životno ugrožavajuća zato što nisu zahvaćeni samo mišići ruku i nogu. Vremenom mogu oslabiti i mišići potrebni za disanje, kao i srčani mišić, zbog čega pacijenti mogu razviti teške respiratorne i kardiološke komplikacije. Za Duchenneovu mišićnu distrofiju još ne postoji lijek koji je može izliječiti.
Šta Givinostat može učiniti?
Givinostat ne može izliječiti Duchenneovu mišićnu distrofiju niti vratiti mišiće koji su već izgubljeni. Njegova svrha je da djelovanjem na procese upale i stvaranja ožiljnog tkiva u mišićima uspori napredovanje bolesti i duže sačuva postojeće motoričke sposobnosti.
Američka agencija za hranu i lijekove odobrila je Givinostat 2024. godine za pacijente od šest godina i starije. FDA ga opisuje kao prvi nesteroidni lijek odobren za pacijente sa svim genetskim varijantama Duchenneove mišićne distrofije. Evropska komisija izdala je uslovno odobrenje u junu 2025. godine, a u Evropskoj uniji terapija je namijenjena pacijentima od šest godina koji još mogu hodati i već primaju kortikosteroide.
Tokom kliničkog ispitivanja koje je trajalo 18 mjeseci motoričke sposobnosti pogoršavale su se i kod dječaka koji su uzimali lijek i kod onih koji su dobijali placebo, ali je pad kod grupe liječene Givinostatom bio sporiji.
Evropska agencija za lijekove navela je da su dječaci koji su primali Givinostat u prosjeku imali manje pogoršanje vremena potrebnog za penjanje uz četiri stepenice. Za potvrđivanje dugoročne efikasnosti proizvođač mora provesti dodatna istraživanja.
Zbog toga navod iz apela da ova djeca ranije nisu imala nijednu terapijsku mogućnost zahtijeva preciziranje. Kortikosteroidi, fizikalna terapija i liječenje komplikacija već se koriste kod Duchenneove bolesti, dok postoje i terapije namijenjene samo određenim genetskim promjenama. Posebnost Givinostata je što njegovo djelovanje nije ograničeno na jednu genetsku varijantu bolesti.
Sličan slučaj već doveo do hitne reakcije Vlade FBiH
Slična borba roditelja vođena je 2023. godine zbog lijekova za djecu oboljelu od cistične fibroze (o čemu je RTV Slon ranije pisala u slučaju koji mo pratili).
Nakon javnih apela i protesta roditelja, Vlada FBiH je na hitnoj telefonskoj sjednici 1. augusta 2023. godine izdvojila dva miliona KM, uvrstila lijekove u Poseban program Fonda solidarnosti i zadužila Zavod da pokrene njihovu nabavku.
Vlada je u decembru 2024. godine ponovo na hitnoj sjednici mijenjala Listu lijekova Fonda solidarnosti kako bi se stvorile pravne pretpostavke za nabavku dodatnih oblika terapije za cističnu fibrozu. Taj slučaj pokazuje da postoje mehanizmi za interventno djelovanje kada institucije ocijene da djeca ne mogu čekati završetak dugotrajnih redovnih procedura.
Roditelji dječaka oboljelih od Duchenneove mišićne distrofije sada traže sličnu reakciju, jasan rok i odgovor ko će osigurati sredstva za Givinostat za djecu u FBiH. Njihova poruka nadležnima je da pravo na liječenje i očuvanje pokretljivosti ne bi smjelo zavisiti od toga u kojem dijelu Bosne i Hercegovine dijete živi.
Čitajte i ovo Ovi lijekovi trenutno nedostaju u UKC-u Tuzla
